财联社3月31日讯（编辑 赵昊）当地时间3月30日，美国礼来公司在官网宣布，其小干扰RNA（siRNA）疗法lepodisiran在Ⅱ期临床研究中取得了积极的数据结果。
新闻稿称，在这项名为“ALPACA”的Ⅱ期研究中，最高剂量（400毫克）的lepodisiran在60至180天内平均将受试者的脂蛋白a水平降低了93.9%，达到了主要终点，16毫克和96毫克剂量则分别降低了40.8%和75.2%。
据美国心脏协会介绍，脂蛋白a（Lp(a)）水平偏高会导致斑块积聚，从而使动脉狭窄、血流减少，是心脏病的常见风险因素。脂蛋白a水平主要是遗传而来，改变生活方式也很难降低，全球约有五分之一的人受此影响。
而礼来的数据显示，其实验性药物lepodisiran可以大幅降低脂蛋白a水平，进而有望减少患者罹患心血管疾病的风险。
次要重点结果显示，接受两次400毫克剂量的受试者，在第30至360天期间平均将脂蛋白a水平降低了94.8%，第360天（约1年）时较基线低91.0%，第540天（约1.5年）时仍比基线低74.2%。
lepodisiran还降低了载脂蛋白B (apoB) 水平，最高剂量（400毫克）分别在第60天和第180天显示apoB较基线降低14.1%和13.7%，第180天的第二剂400mg给药令这些降低效果维持至第540天。
克利夫兰医院心脏、血管和胸科研究所首席学术官Steven Nissen在礼来新闻稿中写道，“全球有近四分之一的人口脂蛋白a水平较高，这使他们罹患心脏病、中风等心血管事件的风险显著增加。”
“不幸的是，目前还没有专门针对这种遗传风险因素的降胆固醇（脂蛋白a）疗法获得批准，而饮食和运动等生活方式的改变也无法带来有意义的降低。”
Nissen补充称，礼来药物的试验结果令人鼓舞，像lepodisiran这样的siRNA方法有望通过长期服用带来持久的益处。
礼来高管Ruth Gimeno称，降低高脂蛋白a水平患者的遗传性心血管风险长期以来一直是一个尚未得到满足的迫切需求，“这些试验结果为长期、持久的治疗方案带来了希望。”
除了礼来，全球其他医药巨头也都在开发降低脂蛋白a水平的疗法。
上周，恒瑞医药将脂蛋白a口服小分子项目在大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给默沙东。
（财联社 赵昊）
